Vad menas med genterapi
Genterapi
Genterapier används för att behandla genetiska sjukdomar och tillhör gruppen avancerade läkemedel. dem definieras från att DNA eller RNA ges mot patienten inom syfte för att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort enstaka gen likt orsakar sjukdom.
I den hittills vanligaste formen från genterapi förs en rätt gen in i vissa av patientens celler för att kompensera för motsvarande muterad gen. Det är kapabel liknas nära en transplantation där man överför ett gen inom stället för ett kroppsdel.
Den form eller gestalt av genterapi som används i behandlingssyfte är så kallad somatisk genterapi. detta innebär för att det är kroppsceller (somatiska celler) såsom modifieras. Den nya genetiska informationen vilket introduceras påverkar endast den enskilda individen och kommer inte för att gå inom arv mot nästa generation.
Enligt svensk lagstiftning får försök inom forsknings- alternativt behandlingssyfte liksom medför
Så fungerar genterapi
Att utveckla säkra och verksamma genterapier samt få dem godkända för klinisk användning tar lång tid. Inom EU äger 17 genterapier ur den första kategorin godkänts samt en ur den andra.
Forskare besitter främst fokuserat på för att utveckla genterapier för monogena sjukdomar likt orsakas från mutationer inom en enda gen samt för olika typer från blodcancer. dem genterapier vilket utvecklas för att behandla cancer är främst så kallade CAR-T-cellterapier &#x; såsom både är en form eller gestalt av genterapi och immunterapi.
En fräsch gen förs in inom patientens celler
Vid den hittills vanligaste formen av genterapi förs ett ny terapeutisk gen in i en urval från patientens celler (målceller). Inne i cellen kompenserar den nya genen för enstaka muterad gen som orsakar sjukdom.
Den nya genen förs ofta in ex vivo, det vill säga utanför kroppen . Det innebär att målce
Genterapi och genredigering
Med avancerade terapier (så liksom till modell ATMP), alternativt tekniken CRISPR/Cas9, kan man förändra gener, exempelvis på grund av att behandla eller förhindra svåra sjukdomar. Man skiljer på genförändringar som görs på kroppsceller för för att behandla sjukdomar (somatisk genterapi) och vid sådana genförändringar som görs på befruktade ägg samt därmed kommer att vandra i arv.
Att utföra ärftliga genförändringar hos människor väcker etiska problem att diskutera, exempelvis angående medicinska risker och angående konsekvenser från att tillåta tekniken vid längre sikt. Den snabba forskningsutveckling såsom följt från tekniken CRISPR/Cas9 har aktualiserat debatten angående var man bör dra gränsen till den genteknologiska forskningen. Flera internationella forskargrupper har varnat för för att utvecklingen går för fort och vissa vill för att man bör avstå ifrån forskningsförsök tillsammans CRISPR/Cas9 vid befruktade ägg.
Under hösten strukturerade Smer ungdomsdialoger om genredigering, se den speciella webbsidan om detta.
.